최근 렉세오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics)는 보도자료를 통해 알츠하이머병 유전자 치료제 LX1001이 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙으로 지정됐다고 밝혔다.
FDA가 LX1001를 패스트트랙에 지정함에 따라 후속 임상 및 심사절차가 신속하게 진행될 전망이다.
LX1001은 바이러스 벡터를 사용해 APOE2 유전자를 뇌세포에 전달하도록 설계됐다.
모든 사람은 부모로부터 각 1개씩 총 2개의 APOE 유전자를 물려받는다. APOE 유전자는 APOE2, APOE3 및 APOE4 세 가지로 나눠지는데, 해당 유전자는 알츠하이머병 위험에 다른 영향을 미친다.
대체로 APOE2는 알츠하이머 위험 감소와 관련있는 반면, APOE4는 위험 증가와 관련된 것으로 알려져있다. 이에 LX1001은 보호용 APOE2를 제공하도록 설계됐다.
렉세오의 CEO인 R. 놀란 타운센드(R. Nolan Townsend)는 “"개발 중인 다른 치료법들이 알츠하이머병의 병리생성에 초점을 맞추는 반면, LX1001은 질병의 근본적인 유전자를 교정해 발병의 위험요소를 다루기 위해 고안된 최초의 유전자 치료법”이라고 설명했다.
렉세오는 현재 2개의 APOE4 유전자를 보유한 50세 이상 알츠하이머 환자 15명을 대상으로 임상 1상(NCT03634007)을 지원하고 있다.
시험의 주요 목표는 LX1001의 안전성을 검사하고, 최대 허용량을 결정하는 것이다. 또 유전 치료법이 APOE 단백질에 미치는 영향도 함께 평가한다.
해당 시험은 현재 뉴욕 Weill Cornell Medicine에서 경도인지장애 환자를 대상으로 등록 및 진행 중이며, 초기 데이터는 올해 연말 도출이 예상되고 있다.
타운센드는 "FDA 패스트트랙 지정은 LX1001의 개발을 촉진할 것“이라며 ”유전자 치료법을 발전시키기 위해 FDA와의 긴밀한 협력을 기대한다“고 말했다.
