의약품 재평가를 위한 콜린알포세레이트(이하 콜린) 성분 임상계획서가 지난달 확정됐지만, 환자 모집까지는 시일이 걸릴 전망이다. 다만 일정을 고려했을 때 연내 첫 환자 등록이 예상되고 있다.
식약처는 지난달 11일 콜린 성분의 유효성 재평가를 위한 임상계획서를 승인했다. 콜린 성분의 적응증은 ▲뇌혈관 결손에 의한 2차 증상 및 변성 또는 퇴행성 뇌기질성 정신증후군 ▲감정 및 행동변화 : 정서불안, 자극과민성, 주위 무관심 ▲노인성 가성 우울증 등 3가지가 있다. 업체 측은 1번 적응증만 임상을 통해 입증하기로 했으며, 2번과 3번 적응증은 오는 28일부터 삭제된다.
1번 적응증 입증을 위해 3개의 임상이 진행될 예정이다. 각 임상의 대상 환자는 경증~중등도 알츠하이머병 환자, 퇴행성 경도인지장애 환자, 뇌혈관질환을 동반한 경도인지장애 환자 등이다.
경증~중등도 알츠하이머병 환자 대상의 임상의 피험자 수는 630명 규모다. 도네페질 단독 투여군과 도네페질·콜린 병용 투여군을 비교하는 임상이다. 1차 평가변수는 48주 투여 후 ADAS-Cog13의 변화량이다.
뇌혈관질환을 동반한 경도인지장애 환자와 퇴행성 경도인지장애 환자 대상의 임상은 각각 418명을 모집하게 된다. 이 임상은 콜린 투여군과 위약 투여군을 비교하게 된다. 1차 평가변수는 48주 시점에서의 modified ADAS-Cog 점수다.
임상 성공을 위해서는 각각의 임상에서 투여군의 1차 평가변수가 통계적으로 유의하다는 결과를 도출해야 한다. 알츠하이머 환자 대상의 임상의 경우 앞서 원개발사인 이탈코파마가 진행한 아스코말바 임상이 진행된 바 있으나, 경도인지장애 환자의 경우 최초로 진행되는 대규모 임상인 만큼 결과 예단은 쉽지 않은 상황이다.
이 임상의 전체 규모는 1,466명으로 알츠하이머 환자 대상의 임상실시기관은 30개 이상, 경도인지장애는 20개 이상이 될 것으로 알려졌으며, 기관 수는 경우에 따라 더 늘어날 여지도 있다. 현재 임상계획서는 식약처 승인을 받았으나, 각각의 병원 IRB(임상연구심의위원회)와 협의를 통해 임상 디자인을 확정해야 하기 때문에 일정 시일이 걸린다. 해당 기간을 고려할 때 연말 정도가 돼야 환자 등록이 본격적으로 시작될 것으로 보고 있다.
임상재평가가 실패할 경우 정부의 급여 환수가 예고돼 있으며, 그 규모는 환수 협상 결과에 따라 수천억원이 될 가능성이 있다. 이에 따라 업체 측은 임상 성공에 전력 투구할 것으로 보인다.
