HGF·MET 표적 저분자 알츠하이머약 "신경세포 재생 핵심" 
HGF·MET 표적 저분자 알츠하이머약 "신경세포 재생 핵심" 
  • 원종혁 기자
  • 승인 2021.09.29 17:10
  • 댓글 0
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아티라 파마, ATH-1017 후보물질 오픈라벨 확장 임상 돌입 

신경세포 재생을 표적으로 하는 알츠하이머병 신약후보물질의 개발에 속도가 붙을 전망이다.

뇌혈관장벽(blood brain barrier) 투과율을 끌어올린 저분자화합물이 주인공으로, 최장 26주간의 유효성 평가를 통해 이르면 내년 첫 분석 결과가 나올 것으로 기대를 모은다.  

최근 관련 업계에 따르면, 미국 소재 퇴행성 뇌신경질환 치료제 전문 개발사인 아티라 파마(Athira Pharma)가 확장 임상 진행 계획을 공표했다.

현재 아티라 파마가 개발에 뛰어든 알츠하이머병 신약 후보물질은 ATH-1017. 해당 후보물질의 장기간 유효성과 안전성을 평가하는 오픈라벨 확장 임상이 첫 삽을 뜨는 셈이다.

관전 포인트는 ATH-1017의 작용기전이다. 

뇌혈관장벽에 투과율을 높인 저분자화합물(small molecule)로, 중추신경계에서 발현되는 간세포성장인자(hepatocyte growth factor, 이하 HGF)와 MET 수용체를 타깃한다. 이들의 상호작용을 강화시켜, 신경세포 재생을 주요 치료 목표로 잡았다는 것. 

알츠하이머병 치료제로는 최초 글로벌 허가를 획득한 바이오젠의 아두헬름(성분명 아두카누맙)과도 비교된다. 항체의약품인 아두헬름의 경우 상대적으로 뇌혈관장벽 투과율이 떨어져, 시판허가 이후부터 줄곧 유효성에 잡음을 내놓고 있기 때문이다.  

#알츠하이머·파킨슨병 전문 개발사 아티라 "내년 분석 결과 주목해달라"

아티라 파마(NASDAQ: ATHA)가 집중하는 퇴행성 뇌신경질환 영역은 알츠하이머병과 파킨슨병이다.

미국 시애틀에 거점을 두고 있는 회사는 지난 2011년 설립됐다. 비영리단체인 알츠하이머 신약개발재단(Alzheimer’s Drug Discovery Foundation)을 포함한 다양한 공공·민간 투자그룹이 지원에 참여한 상황이기도 하다.

알츠하이머병 치료제 주요 파이프라인 ATH-1017에 기대감이 나오는 이유도 여기에 있다. 
  
통상 HGF는 MET 수용체를 통해 특정 세포들의 성장 및 이동, 혈관 형성을 촉진하는 기능을 담당한다. 때문에 HGF-MET 수용체를 직접 타깃하는 ATH-1017이, 이러한 상호작용을 강화시키는 동시에 뇌 기능을 일정 부분 개선시킬 것으로 내다봤다.

실제, 아티라 파마가 앞서 진행한 전임상 실험에서도 가능성은 관찰됐다. ATH-1017을 투약한 경우, 모든 용량 투약군에서는 좋은 내약성을 비롯해 신경세포 재생과 인지기능이 개선된 것이다.

이번에 착수하는 임상 두 건은 경도~중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 잡았다. 환자 모집에 착수한 연구는 2/3상임상 'LIFT-AD 연구(NCT04488419)'와 2상임상 'ACT-AD연구(NCT04491006)'다.

연구 계획서에 따르면, 치료군을 저용량 및 고용량, 위약군 세 그룹으로 구분해 저용량군에는 ATH-1017 1일 40 mg, 고용량군 1일 70 mg을 무작위로 투약케 할 예정이다.

주요 평가지표는 환자들의 인지기능 개선 및 전반적 치료만족도, 기능 평가로 설정됐으며 오는 2022년 초기 분석 결과가 나올 것으로 기대하고 있다.

더불어 오픈라벨 확장연구(NCT04886063)도 새롭게 진행하면서, ATH-1017이 가진 장기간 안전성과 유효성을 저울질할 계획. 해당 확장 임상은 총 26주간에 걸쳐 시행된다.

회사측은 브리핑을 통해 "후보물질 확장 연구를 통해 최대 1년간의 안전성 및 효능 데이터를 수집할 수 있게 됐다"며 "앞서 위약을 투약했던 환자들을 대상으로 26주간 ATH-1017 투약요법을 진행할 것"이라고 밝혔다.

이어 "무엇보다 지난 6개월간의 연구를 끝마친 첫 임상 환자들이 계속해서 치료를 이어갈 수 있게 된 데 보람을 느낀다"면서 "신경재생에 초점을 맞춘 새로운 치료 접근법으로 알츠하이머병 개선에 집중할 계획"이라고 덧붙였다.


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