카이노스메드는 18일 자회사인 패시네이트 테라퓨틱스(FAScinate Therapeutics)를 통해 파킨슨병 치료제 KM-819에 대한 2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다.
카이노스메드는 2상을 크게 두 부분으로 나눠 진행할 예정이다. 먼저, 건강하고 나이가 많은 인원 24명과 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 KM-819를 200㎎, 400㎎, 800㎎씩 각각 투여해 적정 용량을 확정하기로 했다. 그 다음, 미국 내 병원에서 환자 288명을 대상으로 2년간 진행할 계획이다.
카이노스메드가 그동안 진행해온 특정 유전자(GBA) 변이환자의 줄기세포를 이용한 실험에서 효능이 확인됨에 따라 이번 임상에서는 실제 유전자 변이환자를 포함하기로 결정해, 환자수를 당초 계획보다 늘리기로 했다.
카이노스메드의 KM-819는 세포사멸을 촉진하는 FAF1 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는 혁신의약품(first-in-class)이다. 임상2상에서 효능을 보이면 질환조절 효능이 있는 최초의 치료약물이 된다.
실제로 KM-819는 동물실험에서 알파시누클라인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능 개선효과와 함께 수명연장 효과를 보였다. KM-819를 투여한 쥐들의 생존율이 투여하지 않은 쥐들의 생존율보다 현저히 높았다.
최근 카이노스메드는 미국 자회사 패시네이트에 KM-819 기술이전을 통해 글로벌 임상개발 준비를 마쳤다. 아울러 카이노스메드는 미국에서 파킨슨병 치료제의 임상 2상에서 효능을 확인한 후 글로벌 제약사로 기술이전을 추진한다는 방침이다.
회사 관계자는 “그동안 동물실험모델에서 확인된 KM-819의 높은 효능이 이번 임상 2상을 통해 파킨슨병 환자에게서도 입증될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
