먹는 치매 신약 기대주 '시뮤필람' 환자모집 이색적 시도
먹는 치매 신약 기대주 '시뮤필람' 환자모집 이색적 시도
  • 원종혁 기자
  • 승인 2022.01.18 17:05
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

카사바, 임상 전용 웹사이트 개설…환자등록 및 참가자 경험담 공유  
사진: 카사바 사이언스가 개설한 시뮤필람 3상임상 환자모집 웹사이트 모습.
사진: 카사바 사이언스가 개설한 시뮤필람 3상임상 환자모집 웹사이트 모습.

개발 중인 알츠하이머 신약후보물질의 임상 환자모집에도 새로운 소통 채널들이 열리고 있어 눈길을 끈다.

취지는 간단명료(簡單明瞭)하다. 환자모집에 접근성 향상과, 실제 임상참가자들의 경험담 공유 차원에서다.

관련 업계에 따르면, 경구용 알츠하이머병 치료물질 시뮤필람(simufilam)을 개발 중인 바이오테크 카사바 사이언스(Cassava Sciences)는 최근 3상연구에 접근성 확대를 위한 '임상 전용 웹사이트(https://rethink-alz.com/)'를 새롭게 개설한 것으로 나타났다.

시뮤필람(실험물질명 PTI-125)은 뇌혈관장벽(brain blood barrier) 투과율을 높인 신규 저분자화합물질로 1일 2회 경구 투여가 가능한 정제 형태로 개발이 진행된다는 데 관심을 모으는 상황이다.

특히 알츠하이머병 환자에 비정상적으로 변형된 스캐폴드 단백질(Filamin A)과 결합해 형태와 기능을 회복시키는 것이 핵심 작용기전으로 꼽힌다. 뇌의 타우 과인산화작용을 막고, 신경염증을 감소시키는 혜택에 기대가 큰 이유였다.

작년 10월부터 본격 환자 모집에 돌입한 시뮤필람의 3상임상은 현재 2건으로 파악된다. 'RETHINK-ALZ' 및 'REFOCUS-ALZ 연구'로 명명된 해당 3상연구들의 경우, 미국 및 캐나다 지역에서 경도~중등도 알츠하이머 환자를 모집 중에 있다.

여기서 회사 측은 이번 임상 전용 웹사이트 개설을 통해 접근성을 한층 끌어올리겠다는 방침을 분명히 했다. 17일(현지시간) 카사바는 "웹사이트 개설의 목적은 경구용 시뮤필람과 관련해 진행 중인 3상임상에 환자모집과 임상참가자들의 실제 경험담 소통을 강화하려는 이유"라고 밝혔다.

따라서 웹사이트에는 알츠하이머병 환자 또는 간병인이 직접 작성하는 '사전선별설문지(pre-screener questionnaire)'도 포함됐다. 해당 설문을 통해, 환자등록 적합성 여부를 자체적으로 판단하겠다는 것.

지원조건은 명료하다. 50세~87세로 알츠하이머병 진단을 받았거나, 6개월 이상 기억력과 관련해 점진적인 변화가 관찰된 의심 환자 등이 대상이다. 더불어 1년~1년 6개월간 진행될 예정인 RETHINK-ALZ 및 REFOCUS-ALZ 임상기간 환자들의 조력자로서 관리를 제공해줄 간병인이 있어야 한다는 것도 조건 중 하나로 적시됐다.

또한 임상참가자들의 경우, 기본적으로 코로나19 백신의 순차접종을 완전히 끝마쳤거나 이전 코로나19 감염을 통한 항체 보유가 확인돼야 참여가 가능하다.

#RETHINK–ALZ 연구 '750명 모집'…REFOCUS–ALZ 연구 '1,000명 예정'

환자 모집을 시작한 해당 3상임상들의 개요는 이렇게 정리된다. 먼저 RETHINK–ALZ 연구(NCT04994483)는 50세~87세 연령의 경도에서 중등도 알츠하이머 환자 750명이 모집될 예정이다. 미국 및 캐나다 지역에 위치한 39개 의료기관을 시작으로 임상 참여기관을 점차 늘려나간다는 계획.

해당 환자들을 대상으로 1일 2회 시뮤필람 100 mg 용량의 정제나 위약을 무작위로 투약해 52주간 추적관찰을 진행하게 된다.

아울러 두 번째 3상임상인 REFOCUS–ALZ 연구(NCT05026177)에는 시뮤필람의 용량 선택지를 50 mg과 100 mg 두 가지로 늘리고, 추적관찰 기간을 78주(18개월)로 연장해서 평가가 시행된다. 대상 환자의 연령대는 50세~87세로 RETHINK–ALZ 연구와 동일하며, 경도~중등도 알츠하이머 환자 1,000명을 모집해 미국 및 캐나다 23개 의료기관에서 본격 임상에 돌입한다.

이 밖에도 지난 2020년 미국 및 캐나다에서 첫 삽을 뜬 시뮤필람 2상임상(NCT04388254)도 진행 중이다. 1년간 1일 2회 시뮤필람 100 mg 용량을 위약과 비교 투약해 혜택과 안전성을 평가하는 오픈라벨 방식으로 첫 6개월은 시뮤필람과 위약을 무작위로 투약케 한 이후, 나머지 6개월간 모든 환자들이 시뮤필람을 복용하게 된다.

카사바 사이언스는 "신경염증 뿐만 아니라 타우의 과인산화를 효과적으로 줄이는 시뮤필람의 3상임상에 거는 기대가 크다"는 점을 강조했다.



댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.