알츠하이머병 환자를 타깃한 줄기세포 치료제 임상평가가 본격 궤도에 오를 전망이다.
건강한 성인의 골수유래 줄기세포를 이용한 신약후보물질로, 앞서 진행된 1상임상에선 환자의 인지저하 지연 및 항염증 수치를 끌어올리며 기대감을 키웠다.
관련 업계에 따르면, 최근 미국 소재 세포치료제 전문개발사인 롱에버론(Longeveron)이 경도 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 골수유래 줄기세포 치료제 2a상임상에 돌입한 것으로 나타났다.
임상에 등록된 첫 환자의 경우 줄기세포 치료와 관련한 환자 동의를 끝마쳤으며, 추가등록 환자를 대상으로 한 선별검사도 진행 중인 상황이다.
여기서 주목할 점은 롱에버론이 주력하고 있는 핵심 파이프라인 'Lomecel-B' 줄기세포 치료제의 포지셔닝이다.
Lomecel-B는 건강한 성인 기증자의 골수에서 추출한 줄기세포로 다양한 질병 치료에 기대를 걸고 있다는 부분.
조직 손상을 복구하거나 체내 장기의 기능을 유지하고 면역체계를 활성화하는 줄기세포들을 사용함으로써 뇌의 염증반응 및 뇌혈관기능, 퇴행성 변화로 인한 뇌손상 등 알츠하이머병과 관련한 여러 문제들을 해결할 수 있을 것으로 내다보는 이유였다.
일단 공개된 자료에 의하면, Lomecel-B는 정맥주입을 통해 치료가 진행된다. 이후 염증 및 손상된 뇌조직 부위에서 성장인자(growth factors) 및 항염증세포신호분자(anti-inflammatory cell-signaling molecules) 등 다양한 활성물질들을 분비하는 것이 치료의 핵심기전으로 평가된다.
실제 앞서 발표된 1상임상(NCT02600130)에서도 치료 혜택을 놓고는 가능성을 제시했다. 해당 임상 결과, Lomecel-B 치료를 시행한 환자군에서는 안전성과 함께 내약성, 유효성이 위약군 대비 높게 나타난 것이다.
유효성과 관련해선 Lomecel-B 치료군의 경우 위약군과 비교해 경도 알츠하이머 환자의 인지저하 및 일상생활능력 상실을 일부 지연시킨 것으로 관찰됐다. 더불어 새로운 혈관이 생성되는 혈관신생 혜택과 항염증바이오마커 수치를 모두 유의하게 증가시켰기 때문이다.
롱에버론 Geoff Green 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "해당 알츠하이머병 연구는 앞서 시행한 1상임상 결과를 근거로 했다"며 "알츠하이머 환자에서 Lomecel-B 줄기세포치료의 잠재성을 평가하기 위한 시도로 중요한 이정표가 될 것"이라고 밝혔다.
#롱에버론, MSC '의학적신호세포'로 명명…2상임상서 뇌해부학적 평가 초점
통상 줄기세포 치료제 연구 분야에 가장 많이 언급되는 용어 중 하나가 'MSC'로 통칭되는 중간엽줄기세포(mesenchymal stem cell)다. 흥미로운 부분은, 이러한 MSC의 정의를 두고 여전히 다양한 의견이 존재한다는 대목.
MSC 자체가 아직 임상적 근거가 검증되지 않은 세포까지 포함하는 등 너무 많은 유형을 아우르는 개념이기에 '다능성중간엽기질세포(multipotent mesenchymal stromal cell)'로 부르는 것이 적합하다는 주장도 있다. 또 줄기세포 표면에 발현되는 단백질 유형이 다양하고 체내에 주입할 경우 보다 여러 유형의 세포로 전환할 수 있다는 점에서 '의학적신호세포(medical signalling cell)'란 표현이 맞다는 의견까지 나온다.
여기서 롱에버론의 경우, 자사가 개발 중인 Lomecel-B 치료를 후자인 의학적신호세포로 정리했다.
이번 2상임상을 살펴보면, 치료군과 위약군에서 뇌해부학적 변화를 평가하는 위약대조군 방식으로 진행된다. 경도 알츠하이머 환자를 대상으로 Lomecel-B 치료를 1회 또는 다회에 걸쳐 시행해 혜택을 저울질하게 되는 것이다.
이에 따라 회사는 최종 48명의 환자 모집을 목표로 잡았으며, 이들 환자는 4개의 치료군에 12명씩 배정되게 된다. 연구에는 MRI 영상 검사를 통해 뇌의 구조적 상태를 측정하도록 했으며, 알츠하이머병의 진행에 관여하는 염증 및 혈관계통에 수치 분석도 시행된다.
롱에버론은 "임상은 최소 6개 의료기관에서 수행될 예정이며 미국 플로리다 뇌연구소(Brain Matters Research) Mark L. Brody 박사팀이 주도할 계획"이라고 설명했다.
이어 "본 임상평가에서는 Lomecel-B 치료의 안전성과 내약성 뿐만 아니라 인지 기능 및 바이오마커를 포함한 기타 알츠하이머 평가지표들을 추가로 평가할 예정"이라고 덧붙였다.
