다국적제약기업 MSD가 알츠하이머병 시장 진출 재도전에 나선다.
최근 중추신경계질환 전문 바이오테크와의 기술협약을 통해 차세대 플랫폼을 활용한 알츠하이머병 신약 개발을 선언한 것이다.
일단 회사는 새로운 표적물질 탐색을 위한 '뇌세포 중심 플랫폼' 기술을 적극 활용한다는 방침을 세우고 있어, 글로벌 빅파마가 주도하는 임상개발 프로젝트의 성공 가능성에도 귀추가 주목된다.
지난 9일(현지시각) MSD는 알츠하이머병 신약 개발을 위한 기반작업으로 바이오테크 세레반스(Cerevance)와 맞손을 잡는다고 발표했다.
후보물질 발굴과 관련해 세레반스가 보유한 'NETSseq (Nuclear Enriched Transcript Sort sequencing)' 플랫폼 기술을 활용하는 다년간의 장기간 업무협약을 체결한 것이다.
이번 협정을 통해 세레반스는 임상프로그램에 진입한 후보물질 1개를 MSD에 라이선스 아웃하게 된다.
또한 계약 조건에 따라 세레반스는 MSD로부터 선불금 명목으로 2,500만 달러(한화 약 325억 8,250만원)를 지급받게 되며, 향후 개발단계 및 상업화 마일스톤 지급금으로 최대 11억 달러를 포함한 제품 상용화에 따른 로열티를 제공받게 된다.
협약의 중심에 놓인 NETSeq 플랫폼은 미국 뉴욕의 록펠러대학(Rockefeller University)에서 개발돼 세레반스로 기술이전이 이뤄졌다.
해당 플랫폼 기술의 핵심은 이렇게 정리된다. RNA 프로브(probe)를 사용해 다양한 뇌세포와 세포 핵들을 프로파일링(자료수집)하게 되며, 이렇게 찾아낸 세포 핵의 유전자 시퀀스를 분석하고 문제가 되는 특정 세포에 유전자 발현수준을 정량화해 제공할 수 있다는 것이다.
회사에 의하면, NETSseq 플랫폼은 다양한 연령대에 걸쳐 일반 건강한 인원과 질병이 있는 환자의 뇌조직 샘플에서 특정 세포를 분리·분석할 수 있다는 점이 강점으로 평가된다.
이 같은 뇌조직 분석을 통해 동물 모델이나 분화된 인간 줄기세포에서 확인하기 어려운 퇴행성 뇌신경질환 및 정신질환의 기저에 있는 생물학적 변화경로를 추적하는 데 활용할 수 있을 것으로 내다봤다.
세레반스는 "본 플랫폼 기술은 환자의 신경회로를 교정하거나 질병 진행을 지연시키기 위한 새로운 표적 물질을 탐색할 수 있다"며 "MSD와 라이선스 계약을 체결한 것은 우리에게도 중요한 이정표가 될 것"이라고 강조했다.
이어 "최근 파킨슨병 환자 135명이 참가한 2상임상의 중간분석 결과 신약 후보물질인 'CVN424(실험물질명)'에서 긍정적인 데이터가 보고됐다"며 "파킨슨병 신약 후보물질인 CVN424는 경구용 혁신신약(first-in-class)으로, 신규 타깃인 GPR6를 표적하는 비도파민성 활성약물로 개발이 진행 중"이라고 전했다.
MSD는 "신경퇴행성질환에 관여하는 질병 메커니즘을 밝혀내는 데 보다 집중할 예정"이라며 "세레반스와 협력해 NETSseq 플랫폼 기반 신약 후보물질들을 발굴하고, 임상프로그램을 지속적으로 발전시켜 나갈 계획"이라고 말했다.
한편 MSD는 4년 전 알츠하이머병 치료제 후보물질 개발에 한 차례 실패한 경험을 가지고 있다. 앞서 2018년 유망 알츠하이머병 치료제 후보물질로 주목받던 BACE 저해제 '베루베세스타트(verubecestat)'의 3상임상에 실패하면서 연구개발을 전면 중단한 바 있다.
최근엔 알츠하이머병 외에도 신경계 파이프라인으로 포스포디에스테라아제10A (PDE10A) 억제제 후보물질인 'MK-8189(실험물질명)'가 조현병 환자를 대상으로 한 임상평가에 착수한 상황이다. 더불어 치료 내성 우울증 환자에서 후보물질 'MK-1942'와 항우울제를 병용하는 임상도 병행하고 있다.
