젬백스, 美 2상 개시·국내3상 준비
최근 바이오젠과 에자이가 공동개발 중인 알츠하이머 치료 신약후보물질인 '레카네맙'의 긍정적인 톱라인 결과가 공개되면서 치매약 임상을 진행 중인 국내제약바이오사에 대한 관심도 높아지고 있다.
특히 대다수의 치매약이 비임상 단계에 머물렀던 상황에서 최근 3상임상에 진입하는 업체가 생겨나면서 치매치료제 상용화에 한 발짝 다가선 모습이다.
아리바이오는 임상 단계로만 봤을 때 가장 앞선 곳이다.
아리바이오(대표 정재준)는 최근 미국식품의약국(FDA)에 'AR1001(실험물질명)' 3상 임상시험계획(IND)을 신청했다. AR1001은 경구용 치매 치료 신약 후보물질로 이번 임상은 AR1001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 시험이다.
세부적으로 보면 이번 AR1001 3상임상시험은 대상자 1,600명을 두 개의 그룹으로 나눠 진행한다. 첫 번째 임상은 미국에서, 두 번째 임상은 유럽과 한국 등에서 각각 800명의 환자를 대상으로 실시된다.
앞서 이 회사는 2상임상에서 경증 내지 중등도 알츠하이머병 환자를 대상으로 AR1001 치료의 효능과 안전성을 평가했다. 이번 3상임상에서는 경도인지장애(MCI) 및 경도 치매를 포함한 초기 알츠하이머 환자를 대상으로 약물의 안전성과 유효성을 확인하겠다는 계획이다.
AR1001의 핵심은 기존 단일표적·단일기작이 아닌 다중표적·다중기작 전략이다. 앞서의 베타아밀로이드 단일기전과는 다른 전략으로 개발 중인 셈이다.
AR1001은 뇌혈관을 확장해 혈류를 개선, 신경세포의 사멸을 억제하고 장기기억 형성 단백질과 뇌세포증식 단백질의 활성화, 뇌의 독성 단백질을 제거하는 다중 작용을 기전으로 한다.
다중기전을 전략으로 치매약 개발을 이어가고 있는 회사는 또 있다.
젬백스앤카엘(대표 김상재·송형곤) 역시 경증에서 중등도의 알츠하이머병 환자 180명을 대상으로 알츠하이머병 치료제 'GV1001(실험물질명)'의 美 2상임상을 개시했다.
이번 임상에서는 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 경증 및 중등도의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56 mg 또는 1.12 mg을 52주(12개월)동안 피하 주사해 약물의 유효성 및 안전성을 평가한다. 예상 연구 완료 시점은 오는 2024년 9월이다.
GV1001 역시 단일 기전이 아닌 다양한 작용기전을 가지고 있다. 젬백스앤카엘에 따르면 알츠하이머병 환자에 GV1001 투여 시 아밀로이드 베타의 양을 감소시키며 타우 엉킴(neurofibrillary tangles)을 저해시켜 뇌세포 독성 및 성상교세포의 활성화를 감소시키는 것으로 확인된다. 뿐만 아니라 GV1001에 의해 신경세포가 재생되면서 뇌기능의 회복 및 재활을 기대할 수 있다는 것이 회사측의 설명이다.
한편 젬백스는 GV1001의 국내 임상도 준비 중인 것으로 파악된다.
GV1001의 경우 2019년 2상임상이 종료된 후 지난해 1월 식품의약품안전처에 3상임상을 신청했지만 임상이 반려된 바 있다. 이후 올해 1월 임상시험을 승인받았다.
이와 관련해 젬백스 관계자는 "임상시험기관 접촉 등을 통해 3상을 준비 중이다"고 말했다.
