사노피 희귀병 신약 '젠포자임', 美FDA 승인 처방권 안착

사노피의 희귀병 신약 '젠포자임'이 미국 허가당국으로부터 '산성 스핑고미엘린분해효소결핍증(ASMD)' 치료제 승인을 획득하며 처방권 진입에 성공했다.

최근 미국식품의약국(FDA)은 젠포자임(성분명 올리푸다제 알파)을 유전성 희귀질환인 산성 스핑고미엘린분해효소결핍증 환자의 비-중추신경계(non-CNS) 증상 치료제로 승인했다고 밝혔다. 일본과 유럽에 이어 미국에서도 승인된 것이다.

산성 스핑고미엘린분해효소결핍증은 간, 비장, 폐, 뇌에 축적되는 스핑고미엘린이라는 복합 지질을 분해하는 데 필요한 효소가 부족해 생기는 유전성 질환이다. 즉, ASMD는 스핑고미엘린을 분해하는 효소가 없거나 결함이 있을 때 발생한다.  

젠포자임은 간과 비장, 폐 등에 스핑고미엘린이 축적되지 않도록 하는 산성 스핑고미엘린분해효소(ASM)의 결핍 또는 결함을 대체하도록 설계된 효소대체요법이다.

이번 FDA의 승인은 젠포자임이 ASMD 환자의 폐 기능을 임상적으로 의미있게 개선시켰으며 비장과 간 부피를 감소시킨 것에 따른 것으로 전해졌다.

한편 ASMD를 앓고 있는 대부분의 환자가 소아이며, 이들은 성인이 될 때까지 생존하지 못하는 것으로 알려져 있다.