최초 '타우 표적 치매 치료제 후보물질(Hydromethylthionine mesylate, 이하 HMTM)'의 3상임상 결과가 베일을 벗은 가운데 약의 유효성 입증에 성공했다.
싱가포르 소재 중추신경계 치료제 전문 개발사인 타우알엑스(TauRx Pharmaceuticals)는 15회차 알츠하이머병 임상시험컨퍼런스(CTAD 2022)에서 'HMTM(실험물질명)'의 3상임상 알츠하이머병 연구 'LUCIDITY'의 주요 결과를 30일(현지시간) 공식 발표했다.
전체 임상결과를 근거로 한 분석 데이터는 아니지만, 톱라인 분석결과 초기 알츠하이머병 환자군에서 인지 개선 혜택이 확인됐다. 회사에 따르면 HMTM을 투약받은 초기 알츠하이머병 환자들에서 치료 전과 비교해 인지 개선 효과가 18개월 동안 지속되는 것으로 나타났다.
HMTM은 경구용 타우 응집 억제제로 개발됐다. 특히 경증 및 중등도 알츠하이머병에서 인지저하 및 뇌 위축에 대한 약리학적 활성을 갖는 것이 특징이다. 타우의 병리학적 응집반응은 임상질환 중증도 및 뇌 위축과 관련이 있으며 알츠하이머병을 치료하는 데 있어 잠재적으로 중요한 표적으로 인식된다.
이중맹검 방식의 무작위 위약-대조군 연구로 진행된 이번 임상을 살펴보면, 연구는 북미 및 유럽 등 76개 임상기관에 등록된 경도인지장애(MCI) 환자 또는 경증에서 중등도 알츠하이머병 환자 545명을 대상으로 진행됐다.
참가자들은 이중맹검 단계에서 세 개의 투약군으로 구분된다. 고용량에 해당하는 HMTM 16 mg/일 투약군, 저용량인 8 mg/일 투약군, 위약군으로 분류됐다. 이들 환자분류는 4:1:4로 구분됐다. 회사에 따르면 최대적정용량은 16 mg 고용량 군이다. 실제로 치료 효과는 HMTM의 16 mg/일 용량에서만 확인됐다.
일차 평가변수는 인지 평가를 위한 알츠하이머병 평가척도(Alzheimer’s Disease Assessment Scale–Cognitive Subscale, 이하 ADAS-cog) 11개 항목과 일상생활수행능력평가(Alzheimer’s Disease Cooperative Study–Activities of Daily Living, 이하 ADCS-ADL) 23개 항목이었다.
이차 평가변수로는 PET 영상검사를 이용한 전체 뇌위축 소견 및 측두엽 변화가 잡혔다.
세인트루이스의과대학 정신의학 및 행동신경과학부 노인정신의학부장 조지 그로스버그(George Grossberg) 박사는 학회 발표를 통해 "알츠하이머병에서 타우의 역할에 초점을 맞춘 우수한 안전성을 가진 경구 제제는 알츠하이머병 질병 분야의 발전"이라고 말했다.
