임상시험이 진행 중인 알츠하이머치료제의 '치료목적사용승인'이 또 거부된 것으로 알려졌다.
앞서 임상 2상이 종료된 치매약에 대한 사용승인도 거절된 바 있어 향후 사용에도 영향을 미칠 전망이다.
식약처는 지난달 '알츠하이머병 환자 대상 임상시험용의약품 치료목적 사용 타당성'에 대한 자문을 위한 중앙약심을 개최했다.
최근 중앙약심 홈페이지를 통해 회의록이 공개됐으며, 결론부터 말하자면 승인 거부로 의견이 모아졌다.
해당 약제는 임상 1상과 2a 임상을 마친 약제로 알려졌다. 비임상에서는 유효성이 증명됐으나, 임상에서는 유의성 있는 효과가 입증되지 못한 약물로 확인됐다.
다만, 이 약물은 인지기능 개선은 증명하지 못했으나 뇌척수액 검사에서 아밀로이드 단백질이나 타우 단백질의 유의한 변화가 있었다. 즉 질병 표지자 개선이 있었으므로 치료를 지속하면 인지기능이 개선되는 등 효과가 나타날 가능성이 있어 현재도 임상이 진행 중이다.
그동안 치료목적사용승인 약물의 경우 2상 종료 이후 신청하는 사례가 많아 이번 승인은 비교적 초기 단계의 임상 승인 신청이었다.
다만 치료목적사용승인의 경우 임상 단계를 제한하고 있지 않아 해당 약물의 사용 타당성을 자문하기 위해 중앙약심이 개최됐다.
임상 자료를 바탕으로 위원들의 의견을 모은 결과, 치료목적 사용은 타당하지 않다는 결론을 내렸다. 추가 임상시험을 통해 유효성 탐색이 필요하다는 의미다.
특히 임상약을 치료목적으로 사용할 경우 청구 비용이 타당한 지에 대한 논의도 있었다. 이번 치료목적사용승인의 경우 환자가 비용 부담을 해야 한다는 것을 전제로 했다.
중앙약심은 "국제적인 임상 가이드라인에서도 비용 청구 시 진료행위로 보며 임상시험으로 보지 않는다"며 비용 청구는 불가하다는 입장을 분명히 했다.
중앙약심은 지난 6월에도 임상 진행 중인 약물에 대한 '치료목적사용승인'을 거부한 바 있다.
당시에도 해당 임상용 의약품을 이미 투여받고 있는 환자들 중 사용 필요성이 인정되는 환자에 대해서만 제한적으로 사용해야 한다는 데 의견을 모은 바 있다.
알츠하이머 질환의 경우 병을 치료할 수 있는 약제가 없음에도 암이나 희귀병 같은 긴급한 치료가 필요한 질환에는 긴급사용 의약품에 포함되지 않는다는 것이 중론이다.
이에 따라 앞으로도 임상용 의약품의 '치료목적사용승인'이 받아들여지기는 어려울 것으로 판단된다.
