유전자 변이 주목, 신규 베타 아밀로이드 표적약 등장
유전자 변이 주목, 신규 베타 아밀로이드 표적약 등장
  • 원종혁 기자
  • 승인 2022.06.23 16:50
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호스 테라퓨틱스·워싱턴대 계약 연장 "투약 용량 다양화 치료혜택 분석 돌입"

특정 유전자 변이가 발생한 알츠하이머병 환자를 타깃으로 잡은 차세대 베타 아밀로이드 표적 치료제가 임상평가를 위한 본격 담금질에 들어간다.

이미 동일 계열 표적 항체치료제로 바이오젠의 '아두카누맙(제품명 아두헬름)'이 작년 6월 알츠하이머 치매 시장에 첫 깃발을 꽂은 상황이다. 그럼에도 투약 관리가 까다로운 정맥주사제가 아닌, 경구제로 개발이 이뤄진다는 데 귀추가 주목된다.  

최근 미국 소재 바이오테크 호스 테라퓨틱스(Hoth Therapeutics)가 미국 미주리 세인트루이스 워싱턴대학(Washington University)과의 연구협약을 연장하며 알츠하이머병 치료제 후보물질 'HT-ALZ(실험물질명)'의 전임상 평가를 확대한 것으로 나타났다.

회사가 공개한 개발 계획에 따르면, 해당 전임상 연구에서는 본격 임상평가에 사용될 HT-ALZ의 최적 치료용량을 탐색하는 것이 주요 목표로 설정됐다.

특히, APP/PS1 유전자 변이가 일어난 마우스(실험용 쥐) 모델에서 HT-ALZ의 투약을 통해 알츠하이머병에 학습 및 기억 지표를 개선할 수 있는지 여부가 집중 평가될 예정. 또한 투약 용량별 인지 행동에 미치는 영향력과 안전성을 파악하는 작업이 핵심으로 분석된다.  

작년 6월 호스 테라퓨틱스는 워싱턴대학과 관련 임상진행에 연구지원 협약을 체결한 바 있다. 여기서 미국 미주리의과대학 정신의학과 Carla Yuede 교수와 신경과 John Cirrito 교수가 본 임상프로젝트의 초기 연구를 담당했다.

이번 확장 전임상평가에 앞서 시행된 마우스 모델 분석에서도 일부 긍정적인 결과가 확인됐다. 해당 마우스 모델의 경우, 인간에서 관찰되는 조기 발병 알츠하이머병과 관련된 두 가지 유전자 돌연변이를 보유하도록 조정과정을 거쳤다.

그 결과 APP/PS1 유전자 변이 및 노화가 진행된 마우스 모델을 대상으로 HT-ALS을 투약했을 때, 비정상적인 단백질의 뇌축적을 감소시킨 것으로 확인됐다. 회사는 알츠하이머병 환자의 뇌에서 특징적으로 관찰되는 베타 아밀로이드 단백의 수치를 유의하게 낮췄다고 보고했다.

호스 테라퓨틱스는 "해당 유전자 변이를 갖도록 조정된 마우스 모델 분석 결과 유의한 치료적 혜택이 관찰됐다"며 "독성 베타 아밀로이드반이 뇌 신경세포 사이의 신호전달에 악영향을 미치고 염증성 면역반응을 유발해 세포 손상과 사멸에 관여한다는 임상근거들이 공유되는 상황에서 결과가 주목된다"고 밝혔다.

이어 "HT-ALS를 투약한 마우스 모델에서는 수컷과 암컷 성별에 관계없이 베타 아밀로이드반의 감소가 일어났다. 이는 위약군과는 비교되는 수준이었다"며 "후보물질의 신약 개발 가능성이 한층 높아졌다"고 판단했다. 

더불어 "확장임상도 Yuede 교수와 Cirrito 교수가 공동으로 진행할 계획"이라며 "이번 연장 계약건은 알츠하이머 마우스 모델에서 HT-ALZ의 다양한 치료용량을 사용해 효과를 추가로 평가하는 것이 주요 목적"이라고 덧붙였다.

한편 호스 테라퓨틱스는 원료의약품 개발 사업을 기반으로 현재 항암제를 비롯한 비만세포 유래 희귀질환, 아나필락시스, 알츠하이머병, 아토피피부염 등의 다양한 신약 파이프라인을 보유하고 있다.


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