파킨슨병을 타깃으로 하는 'TKI (tyrosine kinase inhibitor)' 표적치료제 후보물질의 임상시험에 제동이 걸렸다.
임상평가 과정에서 투약환자에 중증 부작용 문제가 발생한 것은 아니었지만, 일부 적응증 확장 임상 신청까지 거절 통보를 받으며 예상치 못한 소식에 회사 주가는 곤두박질쳤다.
최근 미국식품의약국(FDA)은 미국 애틀랜타 소재 바이오테크 인히비케이즈 테라퓨틱스(Inhibikase Therapeutics)가 개발 중인 파킨슨병 치료제 후보물질의 임상 진행에 잠정 보류 명령을 내린 것으로 나타났다.
'IkT-148009(실험물질명)'로 명명된 해당 후보물질은 파킨슨병 발생병리에 있어 주요 역할을 담당할 것으로 기대되는 'Abelson Tyrosine Kinase'를 억제하는 작용기전을 가졌다. 이와 관련해, 작년 2월 1상임상을 시작한 뒤 최근 파킨슨병 환자를 대상으로 2상임상을 진행 중인 상황이었다.
여기서 관전 포인트는, 회사가 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA)이라는 또 다른 신경퇴행 질환에 대한 적응증 임상을 신청했으나 FDA는 해당 임상신청을 거절한 데 이어 파킨슨병 임상(201 연구)까지 보류 조치를 통보했다는 점이다.
인히비케이즈 테라퓨틱스는 입장문을 통해 "진행 중인 임상에서 심각한 부작용이 보고된 것은 아니다"라며 "지금까지 파악된 IkT-148009의 안전성 및 내약성, 약동학 데이터를 논의하고 허가당국과 적극 협력해 문제를 해결하겠다"고 밝혔다.
회사가 개발 중인 신약 파이프라인은 신경보호 메커니즘을 복원해 뇌와 위장관에서 도파민 분비 뉴런의 손실을 멈추고 역전시키는 것을 목표로 Abelson Tyrosine Kinase의 활성화를 차단하는 데 초점을 맞추고 있다.
실제로 티로신 키나아제 가운데 하나인 C-Abelson Tyrosine Kinase의 활성화는 파킨슨병 진행에 있어 주요 마커로 알려진 알파-시누클레인(α-Synuclein)의 병리에 영향을 주고 신경퇴행이 시작되는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려졌다.
IkT-148009의 경우 파킨슨병과 MSA 외에도 신경성 변비 및 연하곤란 관련 징후에서도 치료제의 유효성 평가가 시행되고 있다.
더불어 전임상 단계에 진입한 후보물질 'IkT-001Pro'는 만성 골수성 백혈병(chronic myelogenous leukemia, CML) 및 위장관 기질종양(gastrointestinal stromal tumors, GIST)에 승인을 받은 노바티스 '글리벡(TKI제제)'의 대체요법으로 개발 중이다.
이 밖에도 회사는 치매와 진행성 다초점 백질뇌병증(progressive multifocal leukoencephalopathy, PML) 분야에 저분자화합물 임상 두 건을 병행 중인 상황이다.
한편 이번 소식에 인히비케이즈 테라퓨틱스의 주가는 당일 30% 급락했다.
