소아 중증 뇌전증 신약 펜플루라민 허가 '선택지 확대'
소아 중증 뇌전증 신약 펜플루라민 허가 '선택지 확대'
  • 원종혁 기자
  • 승인 2022.03.29 17:28
  • 댓글 0
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UCB, 조제닉스 인수 후 뇌전증약 핀테플라 확보 "美FDA 허가" 

암페타민 유도체 계열 '펜플루라민(fenfluramine)' 성분의 뇌전증 신약이 글로벌 허가 관문을 넘어섰다.

28일(현지시간) 미국식품의약국(FDA)은 UCB의 소아 뇌전증성 뇌병증(epileptic encephalopathy) 치료 신약 '핀테플라(성분명 펜플루라민) 내복액'의 시판허가를 최종 결정했다고 발표했다.

이번 허가 결정은 소아기에 발생하는 뇌전증 중 가장 심한 형태로 분류되는 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome, 이하 LGS)에 한정됐다. 이에 따르면, 펜플루라민은 일반적인 항경련제들과 달리 복용 중이던 약물 사용에 간섭 없이 투약이 가능한 것으로 알려졌다.

약물 이상반응으로는 졸림 및 식욕감소, 설사, 피로감, 진정, 운동실조, 균형과 보행 문제, 혈압 상승, 상기도감염, 간질 지속 이슈 등이 보고됐다. 

허가작업은 해당 질환을 가진 환자 263명을 대상으로 시행한 3상임상 결과를 근거로 했다. 여기서 기존 약물요법에 긍정적인 치료 결과를 얻지 못한 인원들이 주요 평가 대상으로 선정됐다.

2세에서 35세 연령이 참가한 임상 분석 결과, 펜플루라민은 유효성과 안전성에 있어 유의한 혜택을 보고했다. 최대 3년 동안 펜플루라민을 복용한 레녹스-가스토 증후군 및 드라벳 증후군(Dravet syndrome) 환자에서의 장기간 심혈관 안전성 데이터 역시 합격점을 받은 것으로 나타났다.

향후 의약품 안전성 관리전략의 일환으로 FDA 의약품 위해관리제도(Risk Evaluation and Mitigation Strategy, 이하 REMS)를 통해 약물 이상반응 모니터링이 이뤄질 전망이다.

◆암페타민 유도체 계열… UCB, 조제닉스 인수 통해 파이프라인 추가

먼저 펜플루라민은 향정신성의약품인 암페타민 유도체 계열약으로서 중추신경계 흥분작용은 적은 반면 식욕억제작용이 강해 비만치료제로도 사용돼온 약물 성분이다.

개발 과정을 짚어보면 미국 바이오테크 조제닉스가 뇌전증을 치료 적응증으로 펜플루라민의 독점 개발을 진행 중인 상황이었으나, 올해 1월 벨기에 소재 다국적제약기업 UCB가 조제닉스를 19억달러(한화 약 2조2895억원)에 인수하면서 신약 파이프라인에 추가시켰다.

펜플루라민은 2020년 FDA로부터 희귀 소아 뇌전증인 드라벳 증후군 치료제로 먼저 허가를 받은 데 이어, 지난 3월초 레녹스-가스토 증후군에도 우선심사(Priority Review) 대상 약물로 선정된 바 있다. 현재 유럽의약품청(EMA)에서도 레녹스-가스토 증후군을 적응증으로 신약심사가 이뤄지는 상황이다.

◆신규 약물 선택지 확대…대마 성분 '칸나비디올' 작년 국내 급여 전환

통상 해당 질환은 다양한 형태의 경련과 발달부전, 충동조절 장애 등의 행동장애를 특징으로 가지며, 만 1세에서 8세까지 발병하는 것으로 조사된다.

관건은 해당 질환의 중증도다. 신경발달 및 인지 운동 기능의 심각한 저하를 초래하는 약물 불응성 발작(drug-refractory seizure)을 보이기 때문이다. 더욱이 뇌병증이 진행될 수록 의사소통 및 수면, 행동 장애 등이 악화되며 정신과적 증상을 동반해 돌연사 위험까지 우려된다.

UCB는 성명서를 통해 "소아 드라벳 증후군과 관련된 발작 적응증을 비롯해 레녹스-가스토 증후군에도 신규 약물 선택지로 펜플루라민이 추가됐다"면서 "소아기에 높은 유병률과 사망률을 보이는 해당 질환 관리에 있어 기대가 크다"고 밝혔다.

미국 콜로라도어린이병원 Kelly Knupp 교수는 논평을 통해 "레녹스-가스토 증후군은 치료하기 가장 어려운 뇌전증성 뇌병증으로, 현재 다수의 약물치료에도 불구하고 환자 대부분에서 발작 증세가 잘 조절되질 않는다"며 "보완요법(complementary therapy)으로 펜플루라민을 사용하는 것은 기전적으로도 주목된다"고 평가했다.

한편 국내에선 작년 4월 대마 성분의 항전간제 신약 '에피디올렉스(칸나비디올)' 내복액이 보험급여 적용을 받았다. 에피디올렉스는 식품의약품안전처가 '2세 이상 환자의 레녹스-가스토 증후군 및 드라벳 증후군과 관련된 발작의 치료'에 긴급도입의약품으로 허가한 약제다.

한국희귀·필수의약품센터를 통해 국내에 공급해 비급여로 사용하다가, 작년 4월 1일부터 ▲해당 약제 투여 전 항전간제 투여 이력 ▲타 항전간제로 발작 빈도 감소를 보이지 않은 환자 요건을 충족한 환자의 경우 급여 투여가 가능해졌다. 



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