사노피 희귀병 신약 '젠포자임', 美FDA 승인 처방권 안착
사노피 희귀병 신약 '젠포자임', 美FDA 승인 처방권 안착
  • 김민지 기자
  • 승인 2022.09.05 16:30
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ASMD 첫 치료제…폐 기능 개선 및 비장·간 부피 감소 효과
출처. 사노피
출처. 사노피

사노피의 희귀병 신약 '젠포자임'이 미국 허가당국으로부터 '산성 스핑고미엘린분해효소결핍증(ASMD)' 치료제 승인을 획득하며 처방권 진입에 성공했다.

최근 미국식품의약국(FDA)은 젠포자임(성분명 올리푸다제 알파)을 유전성 희귀질환인 산성 스핑고미엘린분해효소결핍증 환자의 비-중추신경계(non-CNS) 증상 치료제로 승인했다고 밝혔다. 일본과 유럽에 이어 미국에서도 승인된 것이다.

산성 스핑고미엘린분해효소결핍증은 간, 비장, 폐, 뇌에 축적되는 스핑고미엘린이라는 복합 지질을 분해하는 데 필요한 효소가 부족해 생기는 유전성 질환이다. 즉, ASMD는 스핑고미엘린을 분해하는 효소가 없거나 결함이 있을 때 발생한다.  

젠포자임은 간과 비장, 폐 등에 스핑고미엘린이 축적되지 않도록 하는 산성 스핑고미엘린분해효소(ASM)의 결핍 또는 결함을 대체하도록 설계된 효소대체요법이다.

이번 FDA의 승인은 젠포자임이 ASMD 환자의 폐 기능을 임상적으로 의미있게 개선시켰으며 비장과 간 부피를 감소시킨 것에 따른 것으로 전해졌다.

한편 ASMD를 앓고 있는 대부분의 환자가 소아이며, 이들은 성인이 될 때까지 생존하지 못하는 것으로 알려져 있다.



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