카이노스메드가 'KM-819(실험물질명)'의 파킨슨병 치료제 미국 2상임상에 이어 다계통위축증(MSA) 관련 국내 2상임상을 본격 개시한 가운데 치료제 탄생에 이목이 쏠린다.
최근 뇌질환 신약 개발기업인 카이노스메드(대표 이기섭)가 KM-819의 다계통위축증 치료제 개발을 위한 국내 2상임상에 돌입했다.
이번 임상은 다계통위축증의 병리적 진행악화를 늦추기 위한 KM-819 치료의 유효성 및 안전성 평가 작업이 주요 목표로 잡혔다. 연구는 무작위, 이중맹검, 위약 대조군 비교 방식으로 실시된다.
국내 임상에는 78명의 환자를 대상으로 차의과대학 분당차병원과 서울아산병원이 임상기관으로 참여한다. 오는 11월부터는 환자의 스크리닝 및 투여가 시작될 예정이며 임상완료 예상시점은 2024년 12월로 예정됐다.
주목할 점은 KM-819의 경우 카이노스메드가 자체 개발한 'FAF1 (Fas-Associated Factor1)'을 타깃하는 혁신신약 물질이라는 점이다.
여기서 KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸을 촉진하는 FAF1이라는 단백질에 선택적으로 작용하는 기전을 가졌다. 해당 후보물질의 경우 FAF1이 과다하게 방출되는 것을 억제해 신경세포 사멸을 억제하고 '알파-시누클레인(Alpha-synuclein)'의 축적을 막는다.
특히, '오토파지(Autophagy)' 활성화를 통해 알파-시누클레인 분해를 촉진한다는 것도 차별점으로 꼽힌다. 알파-시누클레인은 뇌세포 사이에 신경전달을 돕는 단백질로 파킨슨병을 일으키는 주요 원인으로 알려졌다.
회사 관계자는 "기존의 파킨슨병 치료제들은 도파민(dopamine) 보충제 혹은 증상 완화제로 파킨슨병의 근본적 원인이 되는 도파민 분비 신경세포의 사멸을 억제하는 치료제는 없는 상황"이라며 "KM-819는 오토파지 활성화를 통해 알파-시누클레인의 축적을 막는다. 분해 메커니즘을 표적하는 것이 특징"이라고 설명했다.
이 같은 이유에서 카이노스메드는 KM-819의 파킨슨병 치료제 미국 임상시험도 병행 중인 모양새다.
앞서 회사는 미국식품의약국(FDA)으로부터 KM-819의 파킨슨병에 대한 2상 임상시험계획서(IND)를 승인받은 직후 지난달 2상임상을 개시했다.
해당 임상은 두 단계로 나눠 진행된다. 현재 진행 중인 임상은 투여량 결정을 위한 것으로, 먼저 건강한 일반인과 파킨슨병 환자를 대상으로 KM-819를 200 mg, 400 mg, 800 mg씩 투여해 적정 용량을 결정한다.
용량이 결정되면 내년 1월부터 파킨슨병 환자 288명을 대상으로 임상을 진행할 계획이다.
회사 관계자는 "앞선 연구 결과에서 KM-819의 효능을 확인했고, 2상임상을 통해 파킨슨병에 치료 효능을 입증하는 것이 목표"라며 "임상 결과에 대한 기대가 크다"라고 말했다.
한편, 카이노스메드는 파킨슨병 치료제의 2상임상에서 효능을 확인한 후 기술이전을 추진한다는 방침이다.
