바이오젠은 보스턴에서 열린 2023 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(CTAD)에서 경증 알츠하이머병(AD)에서 타우를 대상으로 하는 조사적 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 치료법인 BIIB080의 연구에서 얻은 새로운 임상 1b상 데이터를 발표했다.
이번 연구결과는 뇌척수액(CSF t- tau)과 뇌 영역 전반에 걸쳐 타우 양전자 방출 단층 촬영(PET)에서 타우 단백질이 감소했음을 보여주는 이전 결과를 바탕으로 AD(n=46) 일상생활의 인지 및 활동에 대한 다중 탐색적 엔드포인트에서 호의적인 추세를 보였다고 바이오젠은 설명했다.
◇ 고용량 BIIB080 치료된 그룹 양호한 추세 관찰
AD에서 타우와 아밀로이드 베타는 모두 질병 진행과 관련이 있는데 타우 단백질은 인지와 관련된 뇌 영역에 점진적으로 축적되는 엉킴을 형성할 수 있다.
뿐만 아니라 병리적 타우 엉킴의 축적은 신경세포 손실을 초래하는 것으로 나타났는데 ASO 치료법은 질병 관련 단백질의 생산을 조절한다.
현재 ASO 접근법은 다양한 암, 바이러스 질병 및 유전적 조건을 포함한 다양한 질병 영역에 대해 승인되거나 임상시험에서 승인된 60개 이상의 치료법을 뒷받침한다.
CTAD에서 발표된 결과에서는 고용량 BIIB080(n=16)으로 치료된 그룹에서 100주차 글로벌 임상 치매 등급 합계(CDR-SB), 미니 정신 상태 검사(MMSE) 인지 척도 및 기능 활동 설문지(FAQ)에서 양호한 추세가 관찰됐다.
연구 전반에 걸쳐 치료는 일반적으로 잘 용인됐으며 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도였다.
그중 가장 흔한 증상은 두통, 허리 통증, 사지 통증, 요추후 천자 증후군 및 시술 통증이었다.
이런 양호한 추세는 타우 PET 병리학의 감소와 임상 결과 사이의 잠재적인 연관성을 시사한다.
BIIB080은 미세관 연관 단백질 타우(MAPT) mRNA를 타겟팅하고 타우 단백질의 생성을 감소시키기 위해 설계됐다.
한편 AD로 인한 경도 인지 장애 또는 경도 치매의 악화를 늦추기 위해 타우를 대상으로 하는 이 ASO의 잠재력을 평가하는 2상 CELIA 연구(NCT05399888)에 대한 모집이 북미, 유럽 및 아시아 태평양 전역에서 진행 중이다.
지난 2019년 바이오젠은 아이오니스와 라이선스 옵션을 행사하고 BIIB080의 개발 및 상용화를 위한 전 세계 독점 로열티 포함 라이선스를 획득했다.
