젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 GV1001의 국내 3상 임상시험계획 승인 신청이 식품의약품안전처로부터 반려됐다고 22일 공시했다. 회사는 반려 사유를 보완하여 빠른 시일 내에 재신청할 예정이다.
젬백스는 지난 1월 27일 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56 또는 1.12 mg/day의 피하 투여 시 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 제3상 임상시험계획 승인을 신청한 바 있다.
이후 두 차례의 보완 과정을 통해 관련 자료를 준비해 제출했지만, 일부 항목에 대한 자료 미비 사유로 반려됐다는 것이 회사 측 설명이다.
식약처는 지난 21일 젬백스로 발송한 반려 공문을 통해 “모집 환자수 산정근거에 관련하여 시험대상자 수를 재산출 할 것”과 “두개의 일차 평가변수 모두에 대한 대조약 대비 우월성을 입증하는 것을 기술할 것”을 요청했다.
젬백스 관계자는 “국내 개발 신약으로 처음 치매 치료제 3상 임상시험에 도전하는 만큼 쉽지 않은 과정이 있을 것이라고 충분히 예상했다”라며, “식약처의 의견을 적극 수용한 충분한 보완을 통해 빠른 시일 내에 재신청해 3상 임상시험의 허가를 받을 것”이라고 밝혔다.
한편, 젬백스는 2상 임상시험을 통해 중증장애점수(SIB)의 월등한 개선 효과 및 신경정신행동검사(NPI)에서 통계적 유의성을 확인했으며, 약물의 안전성 또한 입증했다.
이 같은 2상 임상시험의 상세 결과를 담은 논문은 최근 저명 학술지인 ‘알츠하이머 연구 및 치료(Alzheimer’s Research & Therapy)’에 게재되며 국내외의 이목이 집중된 바 있다.
