ADAS-cog11 점수 변화, 통계적 유의성 확보 실패
안전성 지표는 이상 소견 없어...“임상 3상 준비할 것”
젬백스앤카엘(이하 젬백스)의 알츠하이머병 치료 후보물질 GV1001이 미국·유럽에서 진행한 글로벌 임상 2상에서 1차 유효성 지표를 충족하지 못한 것으로 확인됐다.
젬백스는 지난 7일 임상시험수탁기관(CRO)로부터 경증에서 중등증 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험 결과 보고서(Clinical Study Report)를 전달받았다고 공시했다.
ADAS-cog11 점수 변화, 통계적 유의성 확보 실패
이번 임상은 미국 식품의약품청(FDA)과 유럽 규제기관에서 승인받은 다국가 시험으로, 2022년 7월부터 올해 4월까지 미국·네덜란드·스페인·이탈리아·포르투갈·폴란드·프랑스·핀란드 등 8개 국가의 35개 기관에서 진행됐다.
참가자는 0.56mg군과 1.12mg군이 각각 66명, 위약군 67명으로 총 199명이다. 젬백스는 이들을 대상으로 52주간 위약 대비 안전성 및 유효성을 평가했다. 대상자들은 1주차부터 4주간 매주 총 4회 피하 주사(SC)로 투여 후 50주 차까지 격주로 총 27회 투약받았다.
임상 결과, 1차 유효성 평가변수인 기준선 대비 52주 차 알츠하이머병 평가 척도(ADAS-cog11) 점수 변화는 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 기저치 대비 변화는 모든 집단에서 유사했고, 두 용량 모두 위약과 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았다.
추가로 진행된 1차 민감도 분석과 하위 그룹 분석에서도 일관되게 나타났다.
다만, 이상반응이나 심전도, 활력 징후, 자살 관념 및 행동 등 안전성 관련 지표에서는 이상 소견이 관찰되지 않았다.
안전성 지표는 이상 소견 없어...“임상 3상 준비할 것”
또한 회사 측은 2차 유효성 평가변수인 ‘삶의 질 설문(QoL-AD)’에서 통계적으로 유의한 개선이 나타났다고 설명했다.
특히 GFAP(Glial Fibrillary Acidic Protein), p-Tau181, p-Tau217 등 주요 바이오마커에서도 위약군 대비 개선을 보였다고 강조했다.
회사 측은 “해당 임상시험 데이터를 바탕으로 하위 그룹, 바이오마커 등 분석을 시행해 향후 후속 3상 임상시험을 위한 준비를 진행할 계획”이라고 밝혔다.
한편, 젬백스는 신경퇴행성 질환인 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy·PSP)를 적응증으로 한 GV1001의 국내 임상 2상 결과도 조만간 공개할 예정이라고 10일 밝혔다.
GV1001의 알츠하이머병 치료제 개발 및 상용화에 대한 국내 독점 라이선스는 삼성제약이 보유하고 있다.
