젬백스가 알츠하이머치료제 'GV1001'의 2상 결과를 바탕으로 조만간 3상을 추진할 예정이다. 경증 알츠하이머와 경도인지장애를 대상으로 적응증 확대 추진도 예고했다.
젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 18일 GV1001의 알츠하이머병 2상 임상시험 결과보고서(CSR, Clinical Study Report)를 수령했다고 21일 밝혔다.
젬백스는 식품의약품안전처(MFDS)로부터 2016년 12월 22일 GV1001의 증등도 및 중증 알츠하이머병(Moderate to Severe Alzheimer's disease) 환자를 대상으로 하는 국내 2상 임상시험의 승인을 받고, 2017년 9월 첫 환자 등록을 시작으로 마지막 환자의 투약 종료 시점인 2019년 9월까지 임상시험을 진행했다.
1차 유효성 평가변수는 중증장애점수(SIB; Severe Impairment Battery, 이하 SIB)였고, 2차 유효성 평가변수는 K-MMSE, NPI, GDS, CDR-SOB, CIBIC-Plus, ADCS-ADL-severe 등이었다.
안전성 평가는 이상반응, 임상실험실 검사, 활력 징후 및 안전성에 관련된 기타 관찰(심전도 기록, 이학적 검사)을 기반으로 실시됐다.
이번 임상시험 결과보고서에서는 GV1001의 유효성과 관련해 GV1001 1.12mg은 1차 유효성 변수인 SIB의 베이스라인 대비 변화량에서 위약에 비해 통계적으로 유의한 치료 효과를 나타냈다고 언급됐다.
또 1차 유효성 평가변수인 SIB 베이스라인 대비 변화량의 Post ad-hoc 민감도 분석에서 GV1001 1.12mg을 투여받은 환자들(시험군 2)은 12주, 24주에 모두 위약군의 환자들과 비교해 통계학적으로 의미있는 호전(p=0.0405, p=0.0350)을 보였다.
미국 FDA에서 알츠하이머병 연구에 대한 통계기법으로 제시한 가이드라인인 post ad-hoc MMRM 분석 결과에서도 시험군 2의 환자들은 12주, 24주 모두 위약군의 환자들과 비교하여 통계학적으로 우월한 치료 효과를 보였다.
GV1001의 안전성 분석 결과 임상시험 대상자 중 사망의 예는 없었으며, 3명에서 중대한 이상반응이 보고됐으나, 모든 환자들은 시험 약물과 무관한 것으로 판단됐다.
최종적으로 보고서는 GV1001(1.12mg)은 임상시험을 통해 1차 유효성 변수와 관련해 유의미한 호전을 보였으며, 이는 추가 연구를 통해 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자에 있어 질환의 진행을 조절하며 증상을 완화시킬 수 있는 가능성이 큼을 시사한다고 결론내렸다.
젬백스 관계자는 “1차, 2차 평가변수를 비롯한 임상시험의 세부적인 결과는 논문으로 출간될 예정”이라고 밝혔다.
이를 바탕으로 젬백스는 조속한 시일 안에 3상 임상시험을 진행할 계획이며, 기 허가된 해외 임상시험뿐 아니라 적응증 확대를 위한 경증 알츠하이머병(mild Alzheimer's disease), 경도인지장애(mild cognitive impairment, MCI) 환자들을 대상으로 하는 GV1001의 2상 임상시험도 빠른 시간 안에 순차적으로 진행할 예정이다.
또 지난해 승인받은 미국 임상도 추진될 것을 예고했다. 다만 코로나19로 인해 임상이 일부 지연되고 있는 것으로 알려졌으며, 프로토콜 보완을 통해 임상을 진행한다는 방침이다.
젬백스는 관계자는 “현재 임상시험의 전반적인 결과는 논문으로 작성돼 유수의 국제 학술지의 심사 과정에 있기 때문에 공시자료에는 포함하지 못했다”며, “추후 논문 게재 시 2차 평가변수를 포함한 임상 결과에 대해 재공시할 예정”이라고 덧붙였다.
