美 카사바 ‘시무필람’, 알츠하이머병 3상 임상 실패...주가 84%↓

미국 바이오텍 카사바 사이언스(Cassava Sciences, 이하 카사바)가 ‘시무필람(simufilam)’의 임상 3상에 실패했다. 이에 따라카사바는 추가 연구를 중단하기로 했다.

시무필람은 필라민(filamin) A 단백질을 표적으로 하는 경구용 저분자 화합물이다.

카사바는 25일(현지 시간) 알츠하이머병 치료제 후보물질인 시무필람(simufilam)의 임상 3상인 ‘ReThink-ALZ’ 연구 결과가 1·2차 및 탐색적 바이오마커 평가 변수를 충족하지 못했다고 발표했다.

이번 연구는 미국, 캐나다, 호주의 75개 이상 임상시험 기관에서 경증 및 중등도 알츠하이머병 환자 804명을 대상으로 진행됐다. 이들은 시무필람 100 mg(403명) 또는 위약(401명)을 52주간 하루 2회 투여받았다.

공동 1차 평가 변수는 52주 차까지의 인지 및 기능 장애 척도(ADAS-COG12 및 ADCS-ADL)로 측정한 기준선으로부터의 변화였다. 2차 평가 변수는 신경정신과적 증상과 간병인 부담도 포함됐다. 또 약 100명의 참가자에 대한 약동학 및 혈장 바이오마커 하위 연구도 추가했다. 그 결과 투여군과 위약군 모두에서 통계적으로 유의미한 차이가 나타나지 않았다.

또한 경증 및 중등도 하위 그룹에 대한 탑라인 분석 역시 통계적 유의성을 보이지 않았다.

릭 배리(Rick Barry) 카사바 CEO는 “이번 결과는 알츠하이머병 환자와 그 가족, 그리고 새 치료 옵션을 찾던 의사들에게 실망스러운 소식”이라며 “위약군의 인지 능력 상실이 이전에 알츠하이머병에 대해 다른 위약 대조 연구에서 보고된 것보다 덜 뚜렷하게 나타났다”고 말했다.

카사바는 이번 결과를 바탕으로 진행 중이던 또 다른 임상 3상인 ‘ReFocus-ALZ’와 오픈 라벨 확장(OLE) 연구도 중단할 예정이다.

한편, 미국 나스닥시장에 상장된 카사바의 주가는 임상 실패 발표 후 이날만 무려 83.78%가 급락한 4.3달러로 마감했다. 이는 52주 최고가를 기준으로 하면 1/10 수준이다.

같은 날 열린 실적설명회에서 에릭 쇤(Eric Schoen) 카사바 CFO는 “올해 3분기 말 기준으로 약 1억 4,900만 달러의 현금과 현금성 자산을 보유하고 있어 재무 상태는 양호하다”고 전했다.

앞서 카사바는 시무필람 개발에 참여한 연구자가 지난 2020년에 제출된 임상 결과 논문의 일부 데이터를 조작했다는 의혹도 받고 있다.