텔레그래프 “타우알엑스 ‘HMTM’, 이르면 내년 4월 시판 여부 결정”
경구약으로 레켐비·키선라보다 장점 多...“임상 3상 결과 저널 미발표” 우려도
내년 영국에서 레켐비(레카네맙)와 키선라(도나네맙) 같은 항아밀로이드 항체 치료제에 이어, 알츠하이머병 진행을 늦추는 최초의 경구용 항타우(抗Tau) 신약이 출시될 가능성이 제기돼 관심이 집중된다.
최근 텔레그래프 등 주요 현지 매체 보도에 따르면, 영국 국가보건서비스(National Health Service, NHS)는 이르면 내년 4월 경구용 알츠하이머병 치료 신약 후보물질인 ‘하이드로메틸티오닌 메실레이트(Hydromethylthionine mesylate, HMTM)’의 시판 승인 여부를 결정할 것으로 예상된다.
앞서 영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)은 올해 7월 타우알엑스(TauRx Pharmaceuticals)가 제출한 HMTM의 시판 허가 신청서(Marketing Authorisation Application, MAA)를 접수했다. 이 회사는 2002년 싱가포르에 설립됐으며, 주요 연구 시설은 영국 애버딘(Aberdeen)에 있다.
MHRA는 HMTM를 혁신 의약품의 출시 시기를 앞당겨 주는 패스트트랙인 ‘ILAP(Innovative Licensing and Access Pathway)’으로 지정해 검토 중이다.
HMTM은 알츠하이머병의 주요 병리인 타우의 엉킴(Tau tangle)을 풀어주는 응집 억제제다. 알츠하이머병에 따른 경도인지장애(MCI) 및 경증에서 중등도 단계의 치매 환자를 대상으로 개발 중인 치료제다.
텔레그래프는 “이 치료법이 MHRA와 NHS의 지출 감독 기관인 국립보건임상평가연구원(National Institute for Health and Care Excellence, NICE)의 승인을 받는다면, 수십 년 만에 치매 환자 치료에서 가장 큰 진전이 될 것”이라고 평가했다.
이어 “(레카네맙과 도나네맙) 두 가지 신약은 MHRA의 승인을 받았음에도 비용상 이유로 올해 초 NHS에서 거부됐다”고 짚었다. 또 NHS 관계자들의 말을 인용해 “HMTM과 같은 경구 약물이 레카네맙과 도나네맙과 관련된 비용을 일부 덜어줄 수 있다”면서 “약물 투여에 최대 1시간 동안 진행되는 병원 치료를 2~4주간 받을 필요 없이 집에서 쉽게 복용할 수 있기 때문”이라고 설명했다.
이와 더불어 아밀로이드 관련 영상 이상(Amyloid-Related Imaging Abnormalities, 아리아 ARIA) 부작용이 덜한 것도 장점이라고 덧붙였다.
다만 전문가의 입을 빌려 3상 임상시험 결과가 심사를 거치지 않았다는 지적도 함께 실었다. 리처드 오클리(Richard Oakley) 영국 알츠하이머협회 부소장은 텔레그래프에 “타우알엑스가 3상 연구 결과를 심사 평가 저널에 발표하지 않아 약물의 효과에 대한 평가를 하기가 어렵다”고 우려의 목소리를 전했다.
한편, 타우알엑스는 올해 3월 포르투갈 리스본에서 열린 ‘AD/PD 2024’에서 글로벌 3상 임상시험 ‘LUCIDITY’의 24개월 데이터를 공개했다.
LUCIDITY는 12개월 동안 HMTM을 하루에 16 mg 용량으로 투여한 초기부터 중등도 단계 알츠하이머병 환자의 표준 인지 및 기능적 결과와 뇌 부피 감소 변화를 대조군과 비교했다. 이후 추가 12개월 동안 모든 참가자가 하루에 16 mg의 HMTM을 투여받는 오픈 라벨 단계를 거쳤다.
그 결과, 12개월차 연구에서 혈장 바이오마커인 미세신경섬유경쇄(NfL)의 변화 수치가 상당히 감소한 것으로 확인됐다. NfL의 수치가 높을수록 인지 기능 저하의 속도가 빨라지는 것으로 알려졌다. 18개월차에서는 MCI군에서 더 개선된 수치를 보였다.
반면에 대조군은 12개월 후 오픈 라벨 단계에서 치료군과 같은 용량의 HMTM을 투여했지만 인지 기능 측면에서 따라잡지 못한 것으로 나타났다. 이 결과는 조기 치료가 중요하다는 점을 뒷받침한다고 회사 측은 설명했다.
