7년 투자한 치매치료제 '뉴로스템', "개발 포기 안 한다"
7년 투자한 치매치료제 '뉴로스템', "개발 포기 안 한다"
  • 최봉영 기자
  • 승인 2020.07.13 17:54
  • 댓글 0
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1·2a 임상 목표 달성 실패...1상부터 다시 추진도 가능

메디포스트가 2013년부터 진행했던 줄기세포 기반 치매치료제 '뉴로스템'의 1·2a 임상 결과가 최근 공개됐다.

결론부터 말하자면 임상은 실패였다. 1차 평가변수였던 ADAS-Cog 변화량이 위약군과 비교해 큰 차이가 없었다.

이번 임상을 끝으로 뉴로스템을 더 이상 치매약으로서 가치가 없다고 판단할 수도 있지만, 메디포스트는 뉴로스템을 포기하지  않기로 했다.

임상을 통해 얻은 다양한 데이터에서 일부 가능성을 확인했기 때문이다.

임상을 다시 뜯어보면, 총 10명을 대상으로 진행된 임상 1상의 안전성 평가 결과 가장 많이 발현된 이상반응은 발열, 두통, 어지럼증, 구토 등이었다. 중대한 이상반응은 없었다.

총 36명(뉴로스템 투여군 24명, 위약군 12명)을 대상으로 한 임상 2상에서도 이상반응은 대부분 경증이었으며, 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않았다.

이를 종합하면 뉴로스템의 뇌실내 반복투여는 안전하고, 내약성이 양호한 것으로 확인됐다.

다만 임상 2상의 유효성 평가 결과, 임상시험용 의약품 1차 투여 24주 후 일차 유효성 평가변수인 ADAS-Cog의 변화량 유효성 평가변수에서 위약군과 뉴로스템군 간 통계적으로 유의한 차이를 확인할 수 없었다.

뼈아픈 결과였으며, 결과적으로 임상이 실패했다는 것을 입증하는 수치였다.

다만 임상을 통해 긍정적인 결과도 확인할 수 있었다. 뇌척수액 바이오마커 검사결과에서 뉴로스템군의 경우, 아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 통계적으로 유의하게 감소함을 확인했다.

아밀로이드 베타와 타우는 치매를 유발하는 물질로 현재 개발되고 있는 치료제 상당수도 해당 물질 감소를 주요한 목표로 여기고 있다.

또 투여 후 24주째 아밀로이드 PET에서 아밀로이드 침착이 위약군은 스크리닝 대비 증가하는 경향을 보인 반면, 뉴로스템 투여군은 감소하는 경향을 보였다.

결과적으로 유효성 입증에 실패해 다음 단계로 나갈 수는 없지만, 일부 유의미한 수치를 얻었기 때문에 개발을 포기하기는 이르다는 것이 회사 입장이다.

실제 얼마 전 FDA에 신약승인신청을 완료한 치매약 아두카누맙 역시 2건의 3상 임상이 결과적으로 실패한 바 있으나, 데이터를 재분석한 결과 일부 환자에서 유의미한 결과를 얻은 바 있다.

메디포스트 역시 이미 진행된 임상을 보완하고, 개선을 통해 치매치료제로서 가능성을 재확인한다는 계획이다.

우선 이번 임상이 추적 관찰 기간이 비교적 짧은 단기 임상시험이라는 점을 고려해 뉴로스템 투여환자에 대한 장기추적을 통한 ADAS-Cog를 포함한 인지기능개선 유무를 확인할 예정이다.

이와 함께 차후 적절한 질병 단계 설정과 평가 기간 설정, 효능 강화 등을 통해 새로운 디자인으로 임상을 추진하겠다는 방침을 세웠다.

메디포스트는 이번 임상 실패에 따라 경우에 따라 1상부터 다시 개발 단계를 밟아 나가는 것까지 고려하고 있는 것으로 알려졌다.

메디포스트는 지난 2018년 뉴로스템의 미국 임상을 허가받았으나, 국내 임상 결과가 실패함에 따라 미국 임상도 진행하지 못하게 됐다.

한편 메디포스트는 1·2a 임상 결과에 대한 세부적인 내용을 포함하고 있는 논문을 조만간 공개할 예정이다.


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