미국 FDA가 18년 만에 치매신약 아두헬름(성분명: 아두카누맙)을 허가하면서 치매 임상을 진행 중인 국내사들에 대한 관심도 덩달아 높아지고 있다.
국내제약사의 경우 다수 업체가 치매신약 개발에 나서고는 있지만, 허가 단계에 이른 제품은 없다. 국내에서 개발 중인 치매약은 대다수가 후보물질 탐색이나 비임상 단계인 제품이 많으며, 임상 단계에 이른 제품은 손에 꼽는다.
특히 상용화 마지막 단계인 3상에 진입한 업체는 아직 없는 상황이다. 다만 젬백스, 아리바이오, 네이처셀, 디엔디파마텍, 메디포스트 등이 임상 2상을 마치거나 진행 중에 있어 상용화에 가장 근접한 업체로 주목받고 있다.
젬백스는 임상 단계로만 봤을 때 가장 앞서 있는 업체다. 젬백스 GV1001은 텔로머라제에서 유래한 16개 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물로 임상 2상에서 유의미한 결과를 도출했다.
GV1001의 임상 2상은 2019년 종료됐으며, 올해 1월 식약처에 임상 3상을 신청했다. 하지만 피험자 수 등을 이유로 임상이 반려됐으며, 회사는 이를 보완해 임상 3상을 재신청 한다는 계획이다. 식약처 반려로 임상 시작이 지연됐으나, 국내사 중에서는 가장 빠르게 임상 3상을 시작할 것으로 보인다.
아리바이오는 올해 3월 AR1001에 대한 미국 임상 2상을 마쳤다. 임상 결과 환자의 획기적인 인지기능 개선을 확인했으며, 안전성에는 큰 문제가 없었다.
아리바이오는 연내 FDA에 임상 3상 신청을 계획하고 있으며, 다국가 임상으로 진행되는 임상 3상에는 한국도 포함될 예정이다.
네이처셀은 성체줄기세포를 이용한 알츠하이머 치매치료제 개발을 위한 미국 2b 임상을 지난해부터 진행하고 있다.
디앤디파마텍은 작년 북미지역에서 알츠하이머 환자를 대상으로 한 'NLY01'의 임상 2상을 진행 중이다. NLY01는 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체(GLP-1R) 작용제로 뇌 미세아교세포 병리 활성화를 차단해 알츠하이머를 치료하는 기전이며, 임상 기간은 3년으로 계획됐다.
또 일동제약과 메디포스트는 임상 2상을 마쳤음에도, 향후 계획은 불투명하다.
일동제약은 천연물 기반 치매신약인 ID1201에 대한 임상 2상을 2019년 마치고, 같은 해 임상 3상 허가까지 받았다. 하지만 환자 모집 단계에서 임상은 사실상 중단된 것으로 알려졌다.
메디포스트는 지난해 줄기세포 기반 치매약에 대한 임상 2상을 마쳤으나, 유효성에 있어 통계적 유의성을 확인할 수 없었다.
하지만 아밀로이드베타 단백질 수치 감소 등 유의미한 결과가 확인돼 환자들에 대한 장기추적검사를 통해 개발을 이어갈 지 결정한다는 계획이다. 검사 종료 시점은 2023년이다.
치매약 개발 마지막 단계인 임상 3상을 마치기까지는 임상 시작 단계에서부터 종료까지 수 년이 걸리는 것이 대부분이다.
FDA의 치매신약 허가로 승인 장벽이 낮아졌다고 평가되는 만큼 국내사 중에서 아두헬름의 뒤를 이을 제품이 있을 지 기대가 모인다.
