시그마-1 수용체 표적으로 임상 2b/3상 진행 중...하루 한 번에 MRI 검사도 필요없어
애너벡스 라이프 사이언스(Anavex Life Sciences, 이하 애너벡스)가 초기 알츠하이머병 치료 신약후보 물질인 블라카메신(Blarcamesine, ANAVEX2-73)의 유럽 시장 진출에 첫발을 뗐다.
애너벡스는 지난 26일(현지 시간) 유럽의약품청(EMA)에 알츠하이머병 치료제로 블라카메신의 시판 허가 신청서(Marketing Authorization Application, MAA)를 제출했다고 밝혔다.
블라카메신은 ‘시그마-1(sigma-1) 수용체’를 표적으로 하는 경구용 저분자 화합물로, 하루에 한 번만 먹으면 된다. 알츠하이머병이나 파킨슨병, 레트(Rett) 증후군 등의 신경퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중이다.
미토콘드리아 관련 소포체 막(Mitochondria-Associated Membrane, MAM)에 분포된 시그마-1 수용체는 소포체와 미토콘드리아 사이의 칼슘 신호를 조절해 미토콘드리아의 손상을 막고, 산화 스트레스와 신경 염증을 억제하면서 신경세포를 보호하는 역할을 한다.
애나벡스의 R&D책임자인 후안 카를로스 로페즈 탈라베라(Juan Carlos Lopez-Talavera) 박사는 “이번 MAA 제출은 시판허가 신청에 대한 검토를 요청하는 것으로 경구용 블라카메신으로는 처음”이라며 “블라카메신의 안전성과 효능 프로파일은 항아밀로이드 단일 클론 항체 약물을 보완하거나 대체할 수 있는 새로운 치료제가 될 수 있다”고 강조했다.
앞서 애너벡스는 지난달 열린 알츠하이머병 임상시험(Clinical Trials on Alzheimer's Disease, CTAD 2024) 국제 콘퍼런스에서 블라카메신의 임상 2b/3상(NCT03790709) 데이터를 발표했다.
이번 연구 결과에 따르면, 블라카메신은 48주 동안 진행된 임상 2b/3상의 ITT (Intention-To-Treat analysis) 분석에서 1차 평가지표인 ADAS-Cog13 점수를 기준으로 알츠하이머병 진행을 36.3% 늦춘 것으로 나타났다. (-2.027점, P =0.008)
회사 측은 “1차 평가지표인 ADAS-Cog13 점수가 2점 이상 개선됐다”며 “임상적으로 의미 있는 개선을 보였다”고 밝혔다. 또 “블라카메신의 안전성 프로파일은 MRI 모니터링이 필요하지 않다”고 덧붙였다.
에너벡스는 조현병에 대해 시그마-1과 M1 무스카린(muscarin) 수용체를 표적으로 하는 ANAVEX 3-71(AF710B)의 임상 2상을 진행 중이며, 전임상 단계에서는 우울증과 뇌졸중을 적응증으로 하는 ANAVEX1-41과 신경병증성 통증 등을 치료하는 ANAVEX 1066을 개발 중이다.
