파킨슨병 치료제 개발 도전…‘도파민’ 분비하는 신경세포 소실
근본적인 치료제가 없는 치매를 극복하기 위한 연구가 활발하게 진행되고 있다. 특히 치매극복연구개발사업단(KDRC)은 『세계 최고 수준의 치매 극복 기술을 개발하여 치매 치료 및 예방의 최선도 국가로 발돋움하겠다』는 목표 아래 지난 2020년에 출범하여 관련 산업을 견인해 나가고 있다. 치매극복연구개발사업은 치매 질환 극복 기술 개발을 위하여 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 추진하는 사업으로, 2020년부터 2028년까지 3단계로 9년간 총사업비 1,987억 원이 지원된다.
알츠하이머병은 1907년 독일의 의사 알로이스 알츠하이머 박사에 의해 처음 보고됐다. 지금까지 밝혀진 발병 원인으론 베타아밀로이드의 축적이다. 뇌 세포막에 있는 정상 단백질의 대사 과정에서 베타아밀로이드가 만들어지고, 해당 물질이 뇌 안에 축적돼 뇌 신경세포 신호전달을 방해해 뇌세포를 파괴한다고 알려져 있다.
치매는 다양한 원인으로 발생하는데 알츠하이머병이 치매의 원인이 되는 경우 ‘알츠하이머병 치매’라고 부른다. 이 외에도 알코올성 치매, 혈관성 치매 등이 있다.
젬백스앤카엘은 펩타이드를 이용한 신규 알츠하이머병 치료제인 'GV1001'을 개발 중이다. 지난해 국내 임상3상 승인을 받았고 미국에서는 지난해 7월 임상2상 승인을 받고 첫 환자를 모집했다. 유럽에서도 임상2상 승인을 받았다.
젬백스앤카엘처럼 정부의 지원과 자체 노력으로 성장한 기업이 있는가 하면 자체 연구개발에 힘입어 결실을 맺은 기업도 무수히 많다.
아리바이오는 다중기전 경구용 치매 신약 ‘AR1001’의 임상3상 시험을 미국에서 진행하고 있는데 임상3상 시험을 가속화하기 위해 한국과 유럽 등으로 임상 지역을 확대할 계획이다. 2022년 말 미국에서 첫 환자 투약을 시작한 이후 총 1,200명의 초기 알츠하이머병 환자를 모집하여 글로벌 임상3상을 진행한다는 구상이다.
또 삼성제약은 최대주주 젬백스앤카엘로 부터 도입한 치매 신약후보 물질 ‘GV1001’의 개발을 위한 절차를 진행 중이다. 삼성제약은 지난달 25일 젬백스로부터 GV1001의 국내 임상 시험, 품목허가, 제조‧판매 등의 독점적 권한을 사들여 젬백스의 뒤를 이어 GV1001의 DLATD 3상 시험계획을 진행하고 있다.
알지노믹스는 치매 등 다양한 적응증을 대상으로 하는 후보물질을 보유 중이다. 지난달에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘RZ-001’의 교모세포종 환자 대상 임상 1·2a상을 승인받았다.
치매와 비슷한 파킨슨병 치료제 개발에도 많은 기업이 도전하고 있다. 파킨슨병은 뇌의 특정 부위에서 ‘도파민’이라는 신경 전달 물질을 분비하는 신경세포가 서서히 소실돼 가는 질환이다.
혁신의약품 개발 전문기업 카이노스메드는 지난달 파킨슨 치료 신약 ‘KM-819’ 미국 임상2상 part 1b에 진입해 파킨슨병 질환자에게 투여를 시작했다. KM-819는 기존 개발하고 있는 파킨슨 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 메커니즘을 가진 퇴행성 뇌 신경계 혁신 신약이다.
메디헬프라인은 지난 3월 파킨슨병 신약 후보 ‘WIN-1001X’의 임상3상을 승인받았고, 에이비엘바이오도 지난 1월 파킨슨병 치료제 ‘ABL301’의 미국 임상 1상에 돌입했다. 젬백스는 국내 최초로 비전형 파킨슨증후군인 진행성핵상마비(PSP) 임상2상을 시작했다.
한편 보건복지부에 따르면 국내 치매 유병률은 2024년에는 100만 명, 2041년에는 200만 명을 넘어설 것으로 예상된다. 국내 파킨슨병 환자는 지난해 12만 명을 넘어섰다.
